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簡體中文深度專訪 | 細胞與基因治療CRO領域的“深藍?！绷α?/h1>
發(fā)布時間：2025-09-15
CGT作為當代醫(yī)學極具創(chuàng)新性和突破性的發(fā)展方向，正以前所未有的速度改變著疾病的治療格局，為無數(shù)患者帶來希望之光。在這個蓬勃發(fā)展的領域里，新領先CXO·深藍海生物醫(yī)藥（以下簡稱“深藍海”）憑借其專業(yè)的團隊、豐富的經(jīng)驗和先進的技術平臺，已然成為行業(yè)內(nèi)的佼佼者，推動著一項項創(chuàng)新療法從實驗室邁向臨床應用，助力藥企跨越研發(fā)的重重難關。
近日，我們非常榮幸地邀請到了深藍海副總經(jīng)理兼醫(yī)學商務總監(jiān)袁少雄女士，請她來解密細胞與基因治療CRO領域的“深藍海”力量。
01 早期布局：搶占先機，沉淀“時間壁壘”式競爭力
Q：深藍海是如何結緣細胞與基因治療領域的？早期布局為企業(yè)帶來了哪些優(yōu)勢？
至2015年《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》的頒布，我國干細胞等領域正式邁入“雙規(guī)并行”的管理模式。于是深藍海組建了專項團隊，從接觸國內(nèi)首個CAR-T開始，一步步積累經(jīng)驗。
早期入場讓我們收獲了“兩個第一”：參與國內(nèi)首個CAR-T療法臨床研究、完成首個基因編輯項目的CRO服務。由于該領域的特殊性，這些經(jīng)歷讓我們比同行更早摸清技術規(guī)律和監(jiān)管要求，針對不同靶點的細胞治療及基因診斷療法，如今面對客戶的需求，我們能快速判斷風險點以及核心技術要點——這是用時間沉淀下來的競爭力。
02 全流程賦能：從頂層設計到臨床落地，托舉創(chuàng)新藥高效研發(fā)
Q：深藍海的CRO服務覆蓋細胞與基因治療研發(fā)的哪些環(huán)節(jié)？有哪些特色服務？
我們一直以“以終為始，頂層設計，做新藥創(chuàng)制的全程合作伙伴”為奮斗目標參與到申辦方新藥研發(fā)的各個環(huán)節(jié)。例如在早期方案設計階段，由于細胞和基因診療的個體化特點，我們需要結合靶點特性和臨床需求做方案個性化處理，探索FIH的有效劑量，篩選可能預期療效的適應癥；臨床執(zhí)行階段，依托全國各地三甲醫(yī)院的合作網(wǎng)絡，快速匹配研究中心，實現(xiàn)IIT以及注冊研究的快速啟動；最關鍵的一環(huán)，我們有一支專業(yè)的臨床注冊團隊，從頂層設計就會結合監(jiān)管要求和法規(guī)要求，助力申辦方盡早步入突破性療法、附條件上市等綠色通道。
Q：目前合作的項目涉及哪些治療領域？有哪些讓您印象深刻的案例？
目前，深藍海合作的項目從血液腫瘤到實體瘤，從罕見病到神經(jīng)退行性疾病等領域都有覆蓋。我們參與多個罕見病項目中，包括嬰兒龐貝病、DMD等適應癥。例如由GAA基因突變引起的嬰兒龐貝病，從出生起就被貼上了死亡標簽，未經(jīng)治療的患兒多于1歲內(nèi)死于心肺功能衰竭。我們團隊從方案設計、IND申請、臨床試驗開展、Follow-up等全流程參與，為企業(yè)的產(chǎn)品上市助力。
03 三大核心優(yōu)勢：經(jīng)驗、質(zhì)量、專注，構筑行業(yè)信任護城河
Q：在競爭激烈的市場中，深藍海的核心競爭力體現(xiàn)在哪里？
可以總結為“經(jīng)驗、質(zhì)量、專注”三大支柱。
作為國內(nèi)首個參與細胞與基因治療的CRO公司，我們接觸過BCMA\CD19\CD20\CD3\外泌體等多個靶點和領域，包括很多全球首創(chuàng)技術。通過這些經(jīng)驗的積累，公司專門設立了細胞基因治療團隊（注冊、醫(yī)學、運營），在該賽道培訓出一支強有力的隊伍，熟悉國內(nèi)外法規(guī)注冊要求，協(xié)助企業(yè)申報RPDD、ODD、BTD等資格認證。
尤其對于國際項目，企業(yè)面臨HGRAC的申請，臨床樣品的通關與檢驗，國內(nèi)中心的篩選及確認，我司從資料的撰寫、提交以及專業(yè)的溝通，成功為企業(yè)打通每一個關卡，推動臨床試驗的順利啟動及上市。
04 洞察趨勢：錨定實體瘤與國際化，搶占下一個“技術高地”
Q：您如何看待細胞與基因治療行業(yè)的發(fā)展前景？深藍海對此有哪些布局？
細胞與基因治療行業(yè)正處于“技術爆發(fā)期”，有兩個趨勢特別值得關注：一是從血液腫瘤向?qū)嶓w瘤突破，這是下一個技術高地；二是國際化合作加速，越來越多的中國創(chuàng)新藥企業(yè)要出海，同時海外藥企也想進入中國市場，這對CRO的全球化服務能力提出了更高要求。深藍海從中美雙報注冊事務、遺傳辦申請、國際運輸與通關等環(huán)節(jié)提供全流程一站式服務，并成功協(xié)助國內(nèi)外客戶順利開展多項國際多中心臨床。
關于我們
深藍海生物醫(yī)藥是新領先醫(yī)藥（股票代碼600222）在臨床CRO領域的子品牌，成立于2007年，秉持“以終為始，頂層設計，做新藥創(chuàng)制的全程合作伙伴”的服務理念，為全球藥企提供覆蓋生物藥、化藥、中藥、醫(yī)療器械、細胞與基因治療等I-III期臨床研究、生物等效性研究、上市后研究、第三方稽查、IND和NDA申報以及醫(yī)學事務等服務?？蓾M足不同研發(fā)型企業(yè)的臨床研究定制需求，為國內(nèi)外客戶打通新藥上市前關鍵瓶頸。
目前，公司已開展臨床研究項目2000余項，每年開展I類創(chuàng)新藥項目幾十項，IIT研究幾十項，除在風濕免疫、腫瘤、心腦血管、內(nèi)分泌等領域開展相關業(yè)務外，率先在醫(yī)美（國內(nèi)首個溶脂針獲批上市）、特醫(yī)食品、細胞與基因治療藥物、疫苗預防等領域開展國內(nèi)外首次臨床研究服務，填補國內(nèi)外多項空白。
-END-
轉(zhuǎn)載聲明：未經(jīng)本網(wǎng)或本網(wǎng)權利人授權，不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其他方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)或本網(wǎng)權利人授權使用作品的，應在授權范圍內(nèi)使用，并注明“來源：新領先醫(yī)藥科技”。
CGT作為當代醫(yī)學極具創(chuàng)新性和突破性的發(fā)展方向，正以前所未有的速度改變著疾病的治療格局，為無數(shù)患者帶來希望之光。在這個蓬勃發(fā)展的領域里，新領先CXO·深藍海生物醫(yī)藥（以下簡稱“深藍海”）憑借其專業(yè)的團隊、豐富的經(jīng)驗和先進的技術平臺，已然成為行業(yè)內(nèi)的佼佼者，推動著一項項創(chuàng)新療法從實驗室邁向臨床應用，助力藥企跨越研發(fā)的重重難關。
近日，我們非常榮幸地邀請到了深藍海副總經(jīng)理兼醫(yī)學商務總監(jiān)袁少雄女士，請她來解密細胞與基因治療CRO領域的“深藍海”力量。
01 早期布局：搶占先機，沉淀“時間壁壘”式競爭力
至2015年《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》的頒布，我國干細胞等領域正式邁入“雙規(guī)并行”的管理模式。于是深藍海組建了專項團隊，從接觸國內(nèi)首個CAR-T開始，一步步積累經(jīng)驗。
早期入場讓我們收獲了“兩個第一”：參與國內(nèi)首個CAR-T療法臨床研究、完成首個基因編輯項目的CRO服務。由于該領域的特殊性，這些經(jīng)歷讓我們比同行更早摸清技術規(guī)律和監(jiān)管要求，針對不同靶點的細胞治療及基因診斷療法，如今面對客戶的需求，我們能快速判斷風險點以及核心技術要點——這是用時間沉淀下來的競爭力。
02 全流程賦能：從頂層設計到臨床落地，托舉創(chuàng)新藥高效研發(fā)
我們一直以“以終為始，頂層設計，做新藥創(chuàng)制的全程合作伙伴”為奮斗目標參與到申辦方新藥研發(fā)的各個環(huán)節(jié)。例如在早期方案設計階段，由于細胞和基因診療的個體化特點，我們需要結合靶點特性和臨床需求做方案個性化處理，探索FIH的有效劑量，篩選可能預期療效的適應癥；臨床執(zhí)行階段，依托全國各地三甲醫(yī)院的合作網(wǎng)絡，快速匹配研究中心，實現(xiàn)IIT以及注冊研究的快速啟動；最關鍵的一環(huán)，我們有一支專業(yè)的臨床注冊團隊，從頂層設計就會結合監(jiān)管要求和法規(guī)要求，助力申辦方盡早步入突破性療法、附條件上市等綠色通道。
目前，深藍海合作的項目從血液腫瘤到實體瘤，從罕見病到神經(jīng)退行性疾病等領域都有覆蓋。我們參與多個罕見病項目中，包括嬰兒龐貝病、DMD等適應癥。例如由GAA基因突變引起的嬰兒龐貝病，從出生起就被貼上了死亡標簽，未經(jīng)治療的患兒多于1歲內(nèi)死于心肺功能衰竭。我們團隊從方案設計、IND申請、臨床試驗開展、Follow-up等全流程參與，為企業(yè)的產(chǎn)品上市助力。
03 三大核心優(yōu)勢：經(jīng)驗、質(zhì)量、專注，構筑行業(yè)信任護城河
可以總結為“經(jīng)驗、質(zhì)量、專注”三大支柱。
作為國內(nèi)首個參與細胞與基因治療的CRO公司，我們接觸過BCMA\CD19\CD20\CD3\外泌體等多個靶點和領域，包括很多全球首創(chuàng)技術。通過這些經(jīng)驗的積累，公司專門設立了細胞基因治療團隊（注冊、醫(yī)學、運營），在該賽道培訓出一支強有力的隊伍，熟悉國內(nèi)外法規(guī)注冊要求，協(xié)助企業(yè)申報RPDD、ODD、BTD等資格認證。
細胞與基因治療行業(yè)正處于“技術爆發(fā)期”，有兩個趨勢特別值得關注：一是從血液腫瘤向?qū)嶓w瘤突破，這是下一個技術高地；二是國際化合作加速，越來越多的中國創(chuàng)新藥企業(yè)要出海，同時海外藥企也想進入中國市場，這對CRO的全球化服務能力提出了更高要求。深藍海從中美雙報注冊事務、遺傳辦申請、國際運輸與通關等環(huán)節(jié)提供全流程一站式服務，并成功協(xié)助國內(nèi)外客戶順利開展多項國際多中心臨床。
目前，公司已開展臨床研究項目2000余項，每年開展I類創(chuàng)新藥項目幾十項，IIT研究幾十項，除在風濕免疫、腫瘤、心腦血管、內(nèi)分泌等領域開展相關業(yè)務外，率先在醫(yī)美（國內(nèi)首個溶脂針獲批上市）、特醫(yī)食品、細胞與基因治療藥物、疫苗預防等領域開展國內(nèi)外首次臨床研究服務，填補國內(nèi)外多項空白。
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